الموافقة على أول علاج جيني يُحقن في الدماغ.. أمل جديد لمرضى الحالات المستعصية
الموافقة على أول علاج جيني يُحقن في الدماغ
حصل أول علاج جيني يُحقن مباشرة في الدماغ على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)؛ لاستخدامه في علاج أحد الأمراض الوراثية النادرة، ويمثل هذا العلاج إنجازاً كبيراً في مجال الطب الجيني، حيث يقدم أملاً جديداً للمرضى الذين يعانون من الحالات الوراثية المستعصية.
العلاج الجيني يستخدم لعلاج الأمراض الوراثية النادرة
ما هو العلاج الجيني؟
العلاج الجيني هو تقنية طبية تهدف إلى تصحيح العيوب الجينية التي تسبب الأمراض، وفي هذا العلاج الجديد يتم حقن المادة الوراثية مباشرة في الدماغ لتصحيح الخلل الذي يسبب المرض، وهذا النوع من العلاج قد يكون حلاً ثورياً في علاج الأمراض التي كان يُعتقد سابقاً أنها غير قابلة للعلاج مثل الأمراض العصبية والوراثية.
تضخم الغدة الكظرية الخلقي غير الكلاسيكي
ويستهدف العلاج حالات تضخم الغدة الكظرية الخلقي غير الكلاسيكي (NCAH) وهو مرض وراثي يؤثر على الغدد الكظرية يتسبب في إنتاج هرمونات ذكورية زائدة نتيجة نقص إنزيم 21-هيدروكسيلاز ما يؤدي إلى مشاكل صحية مثل حب الشباب والعقم وزيادة الشعر في الوجه والجسم.
كيف يحدث تضخم الغدة الكظرية؟
يحدث المرض بسبب تغييرات وراثية تؤدي إلى نقص في إنزيم 21-هيدروكسيلاز، ما يتسبب في تراكم مركبات في الغدد الكظرية التي تتحول إلى أندروجينات، ما يؤدي إلى زيادة مستويات الهرمونات الذكورية، ورغم أن المرض غالباً ما يظهر في مرحلة لاحقة من الحياة، فإنه لا يشكل تهديداً حيوياً إلا أنه يؤثر على جودة الحياة ويزيد من احتمالات حدوث مشاكل صحية.
أعراض تضخم الغدة الكظرية الخلقي غير الكلاسيكي
تشمل أعراض هذا المرض الشعر الزائد في الوجه والجسم وحب الشباب ومشاكل في الدورة الشهرية والعقم، وفي بعض الحالات قد يعاني الأطفال من نمو غير طبيعي أو بلوغ مبكر، وإذا كانت الأعراض تظهر في وقت لاحق من الحياة يتم تشخيص المرض عبر اختبارات الدم التي تكشف عن مستويات مرتفعة من الأندروجينات.
أعراض تضخم الغدة الكظرية الخلقي غير الكلاسيكي
كيف يتم العلاج؟
بالنسبة لمعظم الأشخاص المصابين بتضخم الغدة الكظرية الخلقي غير الكلاسيكي لا يكون العلاج ضرورياً إذا كانت الأعراض خفيفة ولكن في الحالات التي تظهر فيها أعراض شديدة يمكن للطبيب أن يصف أدوية مثل الهيدروكورتيزون، وأدوية منع الحمل والأدوية المضادة للأندروجين مثل سبيرونولاكتون، وفي بعض الحالات قد تكون العلاجات الأخرى مثل إزالة الشعر بالليزر ضرورية.
الأمل في المستقبل
موافقة "FDA" على أول علاج جيني يُحقن في الدماغ يفتح الأفق أمام العديد من المرضى الذين يعانون من الأمراض الوراثية المختلفة بما في ذلك تضخم الغدة الكظرية الخلقي غير الكلاسيكي لفرص جديدة في العلاج، ويُتوقع أن يُحدث هذا العلاج ثورة في كيفية علاج الأمراض التي كان يُعتقد سابقاً أنها لا يمكن علاجها.
