العلاج الجيني لأمراض الشبكية.. نتائج واعدة تعيد الأمل لفاقدي البصر
العلاج الجيني لأمراض الشبكية
الأمراض التي تؤثر على شبكية العين مثل الضمور الشبكي الوراثي تُعد من الأسباب الرئيسية لفقدان البصر، وفي السنوات الأخيرة أظهرت الأبحاث تقدماً ملحوظاً في استخدام العلاج الجيني لعلاج بعض هذه الحالات، وعلى الرغم من التفاؤل بشأن النتائج ما زالت هناك تحديات تتطلب حلولاً لتجنب المضاعفات.
ما هو العلاج الجيني؟
يعتمد العلاج الجيني على إدخال مواد جينية مثل DNA أو RNA إلى خلايا الجسم بهدف استبدال الجينات المعيبة أو إضافة جينات جديدة لعلاج المرض، ومع تطور تقنيات التسليم خاصة تلك المعتمدة على الفيروسات المعدلة وراثياً، أصبح بالإمكان تطبيق هذه التقنية على الأمراض الوراثية التي تصيب شبكية العين.
العلاج الجيني للأمراض الوراثية التي تصيب الشبكية
التقدم في العلاج الجيني لأمراض الشبكية
أحد المجالات الواعدة لاستخدام العلاج الجيني هو علاج الأمراض الوراثية للشبكية مثل التهاب الشبكية الصباغي وعمى لبر الخلقي (LCA)، في 2017 وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاج جيني لـ(LCA) الناجم عن طفرة في جين "RPE65" باستخدام "Luxturna"، الذي أظهر تحسينات ملحوظة في الرؤية لدى المرضى.
تقنيات التسليم الجيني
تعتمد فاعلية العلاج الجيني بشكل كبير على تقنيات التسليم، والفيروسات المعدلة وراثياً مثل الفيروسات المرتبطة بالغدة (AAVs) هي أكثر الوسائل استخداماً، وتمتاز هذه الفيروسات بالقدرة على إدخال الجين العلاجي إلى خلايا الشبكية دون التسبب في استجابة مناعية قوية، ومع ذلك يواجه الباحثون تحديات في نقل كميات كبيرة من المواد الجينية باستخدام هذه الوسائل.
تطورات واعدة في التجارب السريرية
أظهرت دراسات حديثة نشرتها مجلات مثل Nature Communications تحسينات ملحوظة في الرؤية باستخدام العلاج الجيني للأمراض الناتجة عن طفرات في جيني GUCY2D وRLBP1، على سبيل المثال، أدى استخدام العلاج الجيني لمرضى يعانون من طفرة GUCY2D إلى تحسين القدرة على الرؤية في الظلام بنسبة 100 مرة.
العلاج الجيني يساعد في علاج الأمراض المكتسبة
الأمراض المكتسبة والشبكية
لا يقتصر العلاج الجيني على الأمراض الوراثية، فقد أظهرت أبحاث حديثة في مجلة The Lancet تقدماً في علاج الأمراض المكتسبة مثل التنكس البقعي والزرق، وتعد هذه الأمراض من أكثر الأسباب شيوعاً لفقدان البصر عالمياً، وتهدف الدراسات الحالية إلى تطوير علاج جيني يوفر حلاً أكثر استدامة مقارنةً بالعلاجات التقليدية مثل الحقن المضادة لـVEGF.
تحديات استخدام العلاج الجيني
على الرغم من التقدم الملحوظ في العلاج الجيني، هناك العديد من التحديات مثل استجابة الجهاز المناعي والآثار الجانبية المحتملة، ومع ذلك مع التطورات المستمرة في تقنيات التسليم يبدو أن العلاج الجيني قد يصبح خياراً قياسياً لعلاج العديد من الأمراض التي كانت تعتبر غير قابلة للعلاج سابقاً.
